Marco aveva appena due anni quando i suoi genitori scoprirono il significato delle parole Distrofia muscolare di Duchenne. Elisa, invece, lo scorso luglio è nata per la seconda volta: è stata la 314esima paziente del San Raffaele a ricevere il trapianto di isole pancreatiche per il suo diabete di tipo 1. Gioele quest’anno ha allenato la sua squadra di calcio primavera: a un anno dal controllo per la remissione di un linfoma aggressivo, dopo chemioterapia, una recidiva e aver ricevuto la terapia CAR T, ha festeggiato con i suoi ragazzi il terzo posto in campionato.
É per Marco, Elisa e Gioele e per le loro famiglie che i ricercatori dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano trovano la motivazione che li spinge a proseguire i loro studi. Tra i banconi dei laboratori, il team del professor Giulio Cossu ha combinato terapia cellulare e terapia genica per ingegnerizzare cellule umane e trapiantarle nei pazienti con distrofia muscolare: lo scopo è indurre le cellule già presenti nel muscolo del paziente a produrre la distrofina, portandola nell’intervallo della dose terapeutica. I ricercatori del Diabetes Research Institute (Istituto di Ricerca sul Diabete), guidati dal professor Lorenzo Piemonti, hanno appena festeggiato i 36 anni di trapianti di isole pancreatiche che confermano l’efficacia a lungo termine di questa procedura.
La squadra guidata dalla professoressa Chiara Bonini porta avanti un progetto di ricerca volto a mettere a punto un’immunoterapia personalizzata contro i tumori.
L’integrazione tra ricerca di base, ricerca clinica e innovazione tecnologica ha permesso lo sviluppo del modello di ricerca traslazionale, from bench to bedside, elemento distintivo dell’IRCCS Ospedale San Raffaele. Questo approccio consente a medici e ricercatori di collaborare per approfondire la comprensione dei meccanismi delle malattie, sviluppare nuove terapie e accelerarne l’applicazione in ambito clinico. Proprio per la sua natura traslazionale e con l’obiettivo di offrire a tutti i pazienti trattamenti avanzati e personalizzati, il San Raffaele ha deciso quest’anno di avviare le basi per la creazione di una Cell Factory all’interno del campus.
Il nuovo progetto: la Cell Factory
La Cell Factory è un’officina farmaceutica dedicata alla produzione di Medicinali per Terapie Avanzate (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMP) che, per operare sul territorio nazionale, deve essere autorizzata dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA). Tra queste terapie quelle cellulari e geniche rivestono un ruolo rilevante. Per svilupparle i ricercatori, nella Cell Factory, dapprima coltivano le cellule in vitro per espanderle e, successivamente, se occorre, modificarle geneticamente. Una volta prodotte – seguendo le Buone Pratiche di Fabbricazione (GMP: Good Manufacturing Practice), ovvero le stesse norme atte a garantire la qualità e la sicurezza di un qualsivoglia farmaco che viene messo in commercio – le cellule, ingegnerizzate o no, vengono preparate per essere somministrate ai pazienti che partecipano alle diverse sperimentazioni attive in atto. Tutte le fasi di produzione avvengono all’interno di locali classificati con un alto grado di sterilità per garantire la qualità del prodotto finale. Esistono diverse varietà di produzioni cellulari e geniche che possono essere messe a punto in una Cell Factory. A seconda del tipo di cellule e di geni utilizzati e dell’obiettivo finale, quanto prodotto nella Cell Factory può essere utilizzato come terapia per rigenerare tessuti danneggiati o curare malattie genetiche. Per esempio, in una Cell Factory possono essere prodotte cellule staminali neurali per combattere le malattie neurologiche, cellule CAR-T per sconfiggere i tumori del sangue, cellule delle isole pancreatiche per curare pazienti diabetici. Per questo per il San Raffaele poter contare su una Cell Factory ‘accademica’ significa poter garantire la produzione di ATMPs in grado di migliorare l’accesso delle persone malate a cure altamente personalizzate e garantire il progresso della ricerca in ambito biomedico che ha come fine ultimo quello di offrire le migliori cure a tutti coloro che ne hanno bisogno.
I Numeri
Già oggi l’Ospedale San Raffaele è uno dei più importanti punti di riferimento per la ricerca in ambito biomedico e, anche quest’anno, è in cima alla classifica degli IRCCS italiani per produzione scientifica: sono 2709 gli studi pubblicati nel 2024, con un impact factor complessivo di 17.863,100. Un’ulteriore conferma del valore della ricerca dell’Istituto è data dall’alto numero di sperimentazioni cliniche attive, più di 1000, che coinvolgono oltre 18.000 pazienti. Sono centinaia di migliaia le persone che provengono da tutto il mondo per partecipare ai programmi di ricerca dell’Istituto, molte delle quali soffrono di gravi patologie, come malattie del sangue, tumori, malattie neurodegenerative e psichiatriche, malattie genetiche e autoimmuni, malattie infettive e metaboliche e malattie del cuore. Grazie a questo impegno costante nella ricerca e nell’innovazione, il San Raffaele non è solo un ospedale, ma un luogo in cui la scienza torna a dare speranza. Qui, i pazienti non smettono di sognare una cura, e spesso la trovano.
Grazie al tuo 5xmille
Il San Raffaele, grazie alle donazioni del 5xmille, ha potuto, negli anni, implementare e utilizzare moderni approcci di ingegneria cellulare e genica per lo sviluppo mirato di cure sempre più personalizzate. Ha sviluppato progetti basati sull’intelligenza artificiale che hanno l’obiettivo di estrarre da un’enorme mole di dati clinici e biologici informazioni utili a potenziare la prevenzione, la diagnosi e la prognosi delle malattie. Ha migliorato l’efficacia delle terapie, attraverso la definizione delle diverse probabilità di risposta ai farmaci nel singolo paziente così come attraverso lo sviluppo di dispositivi medici impiantabili o di superficie sempre più miniaturizzati. Ha continuato a implementare il progetto di ricerca strategico dedicato all’aging (dall’inglese, invecchiamento) che mira a creare sinergie tra le competenze scientifiche e mediche nell’ambito della senescenza cellulare, della risposta allo stress, dell’infiammazione, della neurodegenerazione e della genesi tumorale, per meglio comprendere il fenomeno dell’invecchiamento, nel suo doppio ruolo di causa e conseguenza degli stati di malattia.
Oltre 50 anni di storia
Offrire ai pazienti cure sempre più avanzate ed efficaci non è semplice: il tempo e i finanziamenti dettano le regole della ricerca scientifica. Ma nonostante le difficoltà l’IRCCS Ospedale San Raffaele si è sempre distinto per terapie innovative. Da oltre 50 anni, grazie alla continua collaborazione tra medici e ricercatori, l’IRCC Ospedale San Raffaele trasforma la ricerca in nuove e più efficaci terapie per malattie considerate incurabili.
NON C’É CURA SENZA RICERCA
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