Lo European Research Council (ERC), l’organismo dell’Unione europea che finanzia la ricerca di eccellenza, ha annunciato oggi i vincitori dei Consolidator Grant 2024: tra loro, Daniela Cesana, responsabile del programma di Dinamica tissutale e di firme di biomarcatori nelle patologie acquisite ed ereditarie dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (SR-Tiget), che ha partecipato al prestigioso bando con l’IRCCS Ospedale San Raffaele, Alessio Cantore, ricercatore di UniSR e Group Leader nell’Unità di Terapia Genica Epatica dell’SR-Tiget, e Daniela Latorre, che attualmente dirige il gruppo di Neuroimmunologia Umana dell’ETH di Zurigo, questi ultimi entrambi con progetti di ricerca presentati con UniSR-Università Vita-Salute San Raffaele.
Grazie al Consolidator Grant, rivolto a ricercatori promettenti, con 7-12 anni di esperienza maturata dopo il conseguimento del dottorato di ricerca (o di un altro titolo equipollente), i tre scienziati potranno consolidare la loro ricerca indipendente ad alto impatto scientifico, con un finanziamento fino a 2 milioni di euro e per una durata massima di 5 anni. Un risultato raggiunto grazie alla qualità e all’originalità dei progetti presentati, che si sono dimostrati all’altezza di affrontare – e vincere – sfide scientifiche di frontiera.
Si confermano, così, la tradizione di eccellenza e la competitività internazionale della ricerca del San Raffaele, condotta dall’IRCCS e dall’Università in sinergia tra loro: i 3 Consolidator Grant 2024 – dei 4 in totale assegnati all’Italia nel settore Life Sciences – si sommano ai 3 Starting Grant, rivolti ai ricercatori emergenti, vinti a settembre di quest’anno, portando a quota 34 il numero di finanziamenti ERC assegnati dal 2007, anno di nascita del programma europeo.
Il Progetto “TalesfromDeath”
La terapia genica sta rivoluzionando il trattamento delle malattie ereditarie e acquisite, utilizzando cellule ingegnerizzate per ripristinare le normali funzioni corporee. Le biopsie liquide, fatte con un semplice prelievo di sangue, sono sempre più riconosciute come un approccio potente e non invasivo per rilevare i cambiamenti dinamici nel paziente, causati dall’avanzare della malattia o dalla risposta a trattamenti specifici. Con il progetto TalesfromDeath, vinto con l’IRCCS Ospedale San Raffaele, Daniela Cesana vuole sfruttare l’analisi, tramite biopsie liquide, di DNA non contenuto all’interno delle cellule, per monitorare gli eventi biologici in tutto l’organismo, sia prima che dopo il trattamento con terapia genica. Il fine è quello di ottenere informazioni più approfondite sull’efficacia della terapia genica, nel ripristino delle funzioni fisiologiche nei pazienti con malattie genetiche e tumori, grazie alla possibilità di prevederne gli esiti clinici. Questi risultati potrebbero portare a trattamenti più efficaci e a terapie personalizzate, migliorando la cura del paziente.
“Sono onorata di ricevere questo prestigioso ERC Grant, un riconoscimento che mi riempie di orgoglio e di gioia e che riflette anni di dedizione, perseveranza e passione per il mio lavoro. Il viaggio non è stato privo di sfide, ma ogni ostacolo è stato una lezione preziosa, che mi ha formato sia personalmente che professionalmente. Condivido questo momento con tutti coloro che mi hanno sostenuto e ispirato lungo il percorso, soprattutto la mia famiglia, il cui amore incrollabile e pieno di cura è stato la mia più grande forza, così come i miei colleghi e mentori: il loro incoraggiamento è stato una forza trainante per i miei sforzi. Questo premio mi motiva a continuare a lottare per l’eccellenza e ad andare con rinnovata motivazione nell’obiettivo di contribuire in modo significativo alla ricerca nel mio campo”, ha dichiarato la dottoressa Daniela Cesana.
Il Progetto “HEPAGENE”
La modificazione genetica degli epatociti, le principali cellule del fegato, può potenzialmente curare molte malattie genetiche gravi e rare del metabolismo epatico. Finora, questo obiettivo è stato raggiunto in pazienti adulti affetti da alcune malattie genetiche, utilizzando tecniche che non consentono di mantenere la modifica genetica dopo la proliferazione cellulare, come ad esempio durante la crescita del fegato, e quindi non possono essere applicate a pazienti pediatrici. D’altra parte, sono disponibili altre tecnologie di ingegneria genetica che forniscono una correzione genetica stabile anche dopo la proliferazione cellulare, poiché modificano il genoma cellulare e la modifica viene trasmessa alle cellule figlie. Il gruppo del dottor Alessio Cantore ha contribuito allo sviluppo di alcune di esse; tuttavia, si trovano in una fase iniziale di sviluppo e non sono ancora state testate sull’uomo. Con il progetto Hepagene, assegnato a UniSR – Università Vita-Salute San Raffaele, il dottor Cantore si concentrerà sul processo di crescita e maturazione post-natale del fegato a livello cellulare e molecolare e valuterà l’efficienza, la sicurezza e la stabilità di diverse strategie di ingegneria genetica quando vengono eseguite nelle prime fasi della vita. L’obiettivo finale del progetto è quello di mettere a punto nuovi trattamenti di correzione genetica da applicare a giovani pazienti pediatrici con il potenziale di diventare cure definitive per gravi malattie genetiche del metabolismo epatico.
Commenta il dottor Alessio Cantore: “Ricevere questo prestigioso finanziamento non solo valida la mia passione e dedizione al mio campo, ma offre anche risorse inestimabili per ampliare il mio impatto, accelerare la mia crescita professionale e la mia capacità di contribuire alla comunità scientifica. Farò del mio meglio per meritare questa opportunità e portare avanti il progetto, al fine di approfondire la nostra comprensione della biologia epatica e fornire potenzialmente nuove terapie geniche ai bambini affetti da malattie genetiche rare del metabolismo epatico”.
Il Progetto “AUTO-T-NERVES”
Le malattie autoimmuni colpiscono persone a tutte le età e possono danneggiare diversi organi sistema nervoso incluso. In quest’ultimo caso la mielina, quella guaina che isola i nervi e ne permette il funzionamento, è uno dei bersagli principali. Tra le malattie autoimmuni della mielina, il progetto AUTO-T-NERVES si occuperà di malattie che colpiscono i nervi periferici, le cosiddette neuropatie periferiche. Malattie appunto autoimmuni, possibilmente scatenate da un’infezione e sostenute da un’infiammazione florida, che, seppur relativamente infrequenti, possono diventare gravi e invalidanti, poiché sono caratterizzate da una progressiva debolezza muscolare che può arrivare, nei casi più gravi, anche alla paralisi completa. I meccanismi alla base di queste malattie rimangono però tutt’ora poco chiari e questo limita fortemente la possibilità che abbiamo di prevedere sia l’andamento della malattia sia l’efficacia dei trattamenti utilizzati e utilizzabili. Il progetto AUTO-T-NERVES di Daniela Latorre, vinto con Università Vita-Salute San Raffaele, parte dalle recenti scoperte del suo laboratorio, pubblicate su Nature, che hanno rivelato il coinvolgimento di un tipo particolare di cellule immunitarie in un sottogruppo di pazienti con neuropatia.
La dr.ssa Latorre, che dirigerà un proprio laboratorio grazie al finanziamento ottenuto con il prestigioso Career Development Award assegnato dalla Fondazione Armenise-Harvard, combina in modo innovativo alcune tecniche sperimentali per esplorare sistematicamente il ruolo di queste cellule in diversi sottotipi di neuropatie infiammatorie periferiche. Il suo progetto di studio mira a migliorare la comprensione dei processi alla base della malattia e ad aprire la strada a trattamenti specifici per ciascun sottotipo.
“La passione per la scienza è stata una costante nella mia vita e mi ha condotto a esperienze di ricerca di alto profilo sia in Italia che all’estero, dove ho potuto arricchire le mie competenze e ampliare le mie prospettive. Questo finanziamento, che si unisce a quello ottenuto della Fondazione Armenise-Harvard, rappresenta un’importante opportunità per consolidare la mia carriera scientifica. Mi permetterà di continuare a studiare le malattie del sistema nervoso periferico, una linea di ricerca che ha recentemente rivelato, per la prima volta nei pazienti, l’esistenza di alcune cellule immunitarie, i linfociti T autoreattivi, che attaccano i nervi. Questo nuovo studio ci aiuterà a capire meglio queste malattie e sviluppare cure più mirate. Sono convinta che UniSR rappresenti l’ambiente ideale per continuare questa ricerca, grazie alla stretta integrazione tra ricerca di base e traslazionale.”, il commento della dottoressa Daniela Latorre.
Università Vita-Salute San Raffaele (UniSR) è un’università di eccellenza inaugurata nel 1996 e riconosciuta a livello internazionale per l’alta qualità della sua ricerca e didattica. Con 6.698 studenti iscritti, UniSR offre corsi di laurea triennale e magistrale, scuole di specialità, master post-laurea e programmi di dottorato. L’Ateneo si caratterizza fin dalla sua origine per una forte integrazione tra la ricerca in ambito biomedico e quella in ambito socio-psicologico e filosofico, nella convinzione che il miglioramento della condizione umana non possa prescindere da nessuna di queste tre dimensioni. L’attività di ricerca biomedica di UniSR – traslazionale e ad alto contenuto tecnologico – è condotta in sinergia con IRCCS Ospedale San Raffaele, tra i più importanti ospedali di ricerca del Paese.
Ospedale San Raffaele (OSR) è una struttura clinico-scientifico-universitaria di rilievo internazionale e di alta specializzazione per diverse importanti patologie, inaugurata nel 1971 e riconosciuta nel 1972 Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS). È un Centro di Emergenza ad Alta Specialità (E.A.S.) ed è polo didattico-assistenziale dell’Università Vita-Salute San Raffaele. Nel maggio 2012 il San Raffaele è entrato a far parte del Gruppo San Donato, il primo gruppo ospedaliero privato italiano, che conta 19 ospedali di cui 3 IRCCS. L’IRCCS Ospedale San Raffaele è un policlinico accreditato con il Servizio Sanitario Nazionale con oltre 60 specialità cliniche. La struttura multidisciplinare, tecnologicamente all’avanguardia, e l’interazione continua tra ricerca scientifica, didattica e attività clinica hanno permesso di ottenere negli anni risultati tali da posizionare l’IRCCS Ospedale San Raffaele in cima alla classifica italiana per produttività scientifica e un punto di riferimento in Europa e nel mondo per lo studio e la cura di molte patologie e per lo sviluppo di terapie innovative. Per maggiori informazioni visita: www.hsr.it.
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